ເມທິລີນບລູ ແລະ ALS: ເປັນຫຍັງຜົນຈຶ່ງແຕກຕ່າງກັນໃນແບບຈຳລອງການທົດລອງ

ເມື່ອຄົ້ນຫາເມທິລີນບລູກັບ ALS ທ່ານຈະພົບຂໍ້ອ້າງສອງຢ່າງທີ່ເບິ່ງຄືຂັດແຍ້ງກັນ. ຂໍ້ອ້າງໜຶ່ງບອກວ່າສານຍ້ອມສີຟ້ານີ້ປົກປ້ອງເຊລປະສາດໃນແບບຈຳລອງ ALS. ອີກຂໍ້ອ້າງໜຶ່ງບອກວ່າມັນບໍ່ໄດ້ຊ່ວຍຫຍັງໃນໜູ ALS. ທັງສອງຂໍ້ອ້າງອ້າງອີງບົດຄົ້ນຄວ້າທີ່ມີຢູ່ຈິງ ແລະ ທັງສອງບົດກໍຄວນຖືກພິຈາລະນາຢ່າງຈິງຈັງ. ຄວາມຂັດແຍ້ງນີ້ຈະໝົດໄປເມື່ອທ່ານລະບຸແນວຄິດທີ່ຢູ່ເບື້ອງຫຼັງແຕ່ລະການທົດລອງ: ແບບຈຳລອງເປັນຕົວກຳນົດຂອບເຂດຂອງຂໍ້ອ້າງ.

ຜົນທີ່ໄດ້ໃນໜອນເປັນຂໍ້ອ້າງກ່ຽວກັບໜອນ. ຜົນທີ່ໄດ້ໃນຕົວອ່ອນປາເປັນຂໍ້ອ້າງກ່ຽວກັບຕົວອ່ອນປາ. ທັງສອງຢ່າງບໍ່ແມ່ນຂໍ້ອ້າງກ່ຽວກັບຄົນເຈັບ ຈົນກວ່າການສຶກສາການດຳເນີນພະຍາດໃນສັດລ້ຽງລູກດ້ວຍນົມຈະຮອງຮັບຂໍ້ສະຫຼຸບນັ້ນ. ບົດຄວາມນີ້ປຽບທຽບບົດຄົ້ນຄວ້າສອງບົດທີ່ຖືກອ້າງອີງຫຼາຍທີ່ສຸດແບບຄຽງຄູ່ກັນ ເພື່ອໃຫ້ທ່ານເຫັນວ່າເປັນຫຍັງຄຳຕອບຈຶ່ງແຕກຕ່າງກັນ.

ການທົດລອງສອງຢ່າງໃນຕາຕະລາງດຽວ

ເປີດຕາຕະລາງນີ້ໄວ້ຂະນະທີ່ທ່ານອ່ານ. ຄວາມແຕກຕ່າງສຳຄັນທັງໝົດລະຫວ່າງການສຶກສາທັງສອງຢູ່ໃນນີ້.

ພັນທຸກຳແຕກຕ່າງກັນ, ຊະນິດສັດແຕກຕ່າງກັນ, ຊ່ອງທາງການໃຫ້ສານແຕກຕ່າງກັນ, ເວລາແຕກຕ່າງກັນ ແລະ ຕົວຊີ້ວັດຜົນກໍແຕກຕ່າງກັນ. ຈີໂນໄທປ໌ເປັນພຽງໜຶ່ງໃນຫ້າຄວາມແຕກຕ່າງນີ້ ດັ່ງນັ້ນ ການສຶກສາຄູ່ນີ້ຈຶ່ງບໍ່ສາມາດພິສູດວ່າເມທິລີນບລູໄດ້ຜົນສະເພາະຕໍ່ກົນໄກ ALS ໃດໜຶ່ງ. ມັນພິສູດສິ່ງທີ່ມີຂອບເຂດແຄບກວ່າ ແຕ່ຍັງມີປະໂຫຍດ: ການຟື້ນຟູຢ່າງຊັດເຈນຈາກການໄດ້ຮັບສານໂດຍກົງແຕ່ຕົ້ນໃນແບບຈຳລອງທີ່ບໍ່ຊັບຊ້ອນ ບໍ່ໄດ້ສົ່ງຕໍ່ໄປສູ່ການດຳເນີນພະຍາດໃນສັດລ້ຽງລູກດ້ວຍນົມທີ່ໄດ້ຮັບສານທາງປາກເປັນເວລາດົນ.

ຜົນໃນທາງບວກ: ການສຶກສາໃນໜອນແລະປາສະແດງຫຍັງ

ການສຶກສາໃນໜອນແລະປາປີ 2012 ໄດ້ໃຫ້ເຊລປະສາດຄວບຄຸມການເຄື່ອນໄຫວຂອງໜອນສ້າງ TDP-43 ຫຼື FUS ຂອງມະນຸດທີ່ກາຍພັນ ແລະ ສັກ mRNA ຂອງມະນຸດທີ່ກາຍພັນເຂົ້າໃນຕົວອ່ອນປາ. ນີ້ແມ່ນແບບຈຳລອງຄວາມເປັນພິດຈາກໂປຣຕີນ. ມັນຈຳລອງຜົນເປັນພິດຂອງໂປຣຕີນທີ່ກາຍພັນຕໍ່ການເຄື່ອນໄຫວແລະຮູບຮ່າງເຊລປະສາດໃນຊ່ວງຫຼາຍມື້, ບໍ່ແມ່ນການດຳເນີນພະຍາດ ALS ທັງໝົດໃນມະນຸດຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ໃຊ້ເວລາຫຼາຍປີ.

ການໃຫ້ສານເລີ່ມຂຶ້ນແຕ່ຕົ້ນຫຼາຍ. ໜອນເຕີບໃຫຍ່ໃນວຸ້ນອາກາທີ່ມີເມທິລີນບລູຕັ້ງແຕ່ຟັກອອກຈາກໄຂ່. ຕົວອ່ອນປາຖືກແຊ່ໃນສານລະລາຍຢາຂ້າມຄືນ ໂດຍເລີ່ມທີ່ 24 ຊົ່ວໂມງຫຼັງການປະສົມພັນ ແລະ ທົດສອບພຶດຕິກຳປະມານສອງມື້ຕໍ່ມາ. ບໍ່ມີດ່ານກັ້ນເລືອດ–ສະໝອງຂວາງລະຫວ່າງຢາກັບເຊລປະສາດໃນລັກສະນະດຽວກັບສັດລ້ຽງລູກດ້ວຍນົມ ແລະ ບໍ່ໄດ້ວັດລະດັບຢາໃນພລາສມາຫຼືສະໝອງ.

ພາຍໃຕ້ເງື່ອນໄຂເຫຼົ່ານັ້ນ ຜົນທີ່ໄດ້ມີຂະໜາດໃຫຍ່ແລະສອດຄ່ອງກັນ. ທັງ 6 ແລະ 60 μM ຫຼຸດອຳມະພາດທີ່ເພີ່ມຕາມອາຍຸໃນໜອນ TDP-43 ແລະ FUS. ໃນມື້ທີ 12 ຂອງໄລຍະຕົວເຕັມໄວ ໜອນ TDP-43 ທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບສານປະມານ 80 ເປີເຊັນເປັນອຳມະພາດ ທຽບກັບປະມານ 10 ເປີເຊັນໃນໜອນທີ່ໄດ້ຮັບສານຕັ້ງແຕ່ຟັກອອກຈາກໄຂ່. ການທົດສອບຈຸດປະສານປະສາດກໍຊີ້ໄປໃນທິດທາງດຽວກັນ: ໜອນ TDP-43 ໄວຕໍ່ອັລດິຄາບຫຼາຍຜິດປົກກະຕິ, ເຊິ່ງເປັນຢາທີ່ໃຊ້ກວດສອບການສົ່ງສັນຍານລະຫວ່າງປະສາດແລະກ້າມຊີ້ນ, ແລະ ເມທິລີນບລູເຮັດໃຫ້ການຕອບສະໜອງກັບໄປໃກ້ປົກກະຕິ. ຈຳນວນແຂນງເຊລປະສາດຄວບຄຸມການເຄື່ອນໄຫວທີ່ເສື່ອມຫຼຸດລົງ ໂດຍມີຜົນຊັດເຈນທີ່ສຸດທີ່ 60 μM. ໃນປາ ການລອຍນ້ຳທີ່ກະຕຸ້ນດ້ວຍການສຳຜັດດີຂຶ້ນຢ່າງຫຼາຍ ແລະ ແອັກຊອນຂອງເຊລປະສາດຄວບຄຸມການເຄື່ອນໄຫວທີ່ສັ້ນລົງກໍເຕີບກັບໄປໃກ້ຄວາມຍາວປົກກະຕິທີ່ 30 ຫຼື 60 μM, ແມ່ນວ່າການຟື້ນຟູຈະເປັນພຽງບາງສ່ວນ ບໍ່ແມ່ນທັງໝົດ.

ຂໍ້ມູນຄວາມຄຽດຈາກອອກຊິເດຊັນສອດຄ່ອງກັບການຕີຄວາມໃນແງ່ຕ້ານອອກຊິເດຊັນ. ໜອນແລະປາທີ່ມີການກາຍພັນມີຄ່າວັດສານອອກຊິເຈນທີ່ໄວຕໍ່ປະຕິກິລິຍາສູງຂຶ້ນ ແລະ ຄ່າເຫຼົ່ານັ້ນຫຼຸດລົງເມື່ອໄດ້ຮັບສານ. ໜອນປົກກະຕິທີ່ໄດ້ຮັບເມທິລີນບລູຍັງລອດຊີວິດຈາກການທົດສອບດ້ວຍສານກະຕຸ້ນອອກຊິເດຊັນໄດ້ດົນກວ່າໜອນທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບສານຫຼາຍ. ແຕ່ມີຂໍ້ຈຳກັດສອງຢ່າງທີ່ສຳຄັນ. ລະດັບໂປຣຕີນ TDP-43 ແລະ FUS ທີ່ກາຍພັນທັງໝົດບໍ່ໄດ້ຫຼຸດລົງ ແລະ ການສຶກສາບໍ່ໄດ້ວັດປະລິມານກ້ອນໂປຣຕີນທີ່ຈັບຕົວກັນໂດຍກົງ. ດັ່ງນັ້ນ ມັນຈຶ່ງສະແດງການຟື້ນຟູໜ້າທີ່ການເຮັດວຽກ ໂດຍບໍ່ໄດ້ພິສູດວ່າກ້ອນໂປຣຕີນຖືກກຳຈັດ. ຜູ້ທີ່ຕິດຕາມວິທີນຳສະເໜີສົມມຸດຖານກ່ຽວກັບຣີດອກຊ໌ແລະໄມໂທຄອນເດຣຍໂດຍທົ່ວໄປ ຄວນຖືວ່າກົນໄກນີ້ມີຫຼັກຖານຮອງຮັບ ແຕ່ຍັງບໍ່ໄດ້ຂໍ້ສະຫຼຸບທີ່ແນ່ນອນ.

ເວລາເລີ່ມໃຫ້ສານແມ່ນລາຍລະອຽດທີ່ໃຫ້ບົດຮຽນຫຼາຍທີ່ສຸດ. ເມື່ອຜູ້ຂຽນລໍຖ້າຈົນເຖິງມື້ທີ 5 ຂອງໄລຍະຕົວເຕັມໄວຈຶ່ງເລີ່ມໃຫ້ສານ, ອັດຕາອຳມະພາດໃນມື້ທີ 12 ຢູ່ປະມານ 55 ເປີເຊັນ ແທນທີ່ຈະເປັນປະມານ 10 ເປີເຊັນເມື່ອໃຫ້ສານຕັ້ງແຕ່ຟັກອອກຈາກໄຂ່. ຢາດຽວກັນ, ໜອນແບບດຽວກັນ, ການກາຍພັນດຽວກັນ ແຕ່ຜົນນ້ອຍລົງຫຼາຍ. ປະໂຫຍດທີ່ເຫັນສ່ວນໃຫຍ່ມາຈາກການໄດ້ຮັບສານແຕ່ຕົ້ນໃນລັກສະນະປ້ອງກັນກ່ອນເກີດພະຍາດ.

ຜົນທີ່ບໍ່ພົບຄວາມແຕກຕ່າງ: ການສຶກສາໃນໜູ SOD1 ສະແດງຫຍັງ

ການສຶກສາໃນໜູປີ 2011 ຕັ້ງຄຳຖາມທີ່ຍາກກວ່າໃນລະບົບທີ່ເຂັ້ມງວດກວ່າ. ໜູ SOD1 G93A ທີ່ມີພື້ນຖານພັນທຸກຳດຽວກັນມີພະຍາດທີ່ດຳເນີນຈາກຂາຫຼັງສັ່ນ ໄປສູ່ການຍ່າງຜິດປົກກະຕິ ແລະ ການສູນເສຍຣີເຟລັກຊ໌ການພິກຕົວກັບສູ່ທ່າປົກກະຕິ ຈົນເຖິງຈຸດສິ້ນສຸດທີ່ກຳນົດໄວ້ລ່ວງໜ້າ. ການໃຫ້ສານເລີ່ມໃນມື້ທີ 45 ກ່ອນມີອາການ ແລະ ສືບຕໍ່ທຸກມື້ ໂດຍຜູ້ສັງເກດໃຫ້ຄະແນນອາການທາງປະສາດໃນລະດັບ 0 ຫາ 6. ນີ້ແມ່ນການທົດລອງຕະຫຼອດການດຳເນີນພະຍາດ ເຊິ່ງເຮັດໃຫ້ມັນໃກ້ຄຽງກັບສິ່ງທີ່ຄົນເຈັບສົນໃຈຫຼາຍກວ່າເສັ້ນໂຄ້ງອຳມະພາດໃດໆໃນໜອນ.

ຄຳຕອບຫຼັກບໍ່ພົບຄວາມແຕກຕ່າງ. ການເລີ່ມພະຍາດໂດຍລວມເກີດຂຶ້ນທີ່ 121 ມື້ໃນກຸ່ມຄວບຄຸມ ທຽບກັບ 124 ມື້ໃນກຸ່ມເມທິລີນບລູ, ເຊິ່ງເປັນຄວາມແຕກຕ່າງທີ່ບໍ່ມີນັຍສຳຄັນ. ການລອດຊີວິດຈົນເຖິງໄລຍະສຸດທ້າຍແມ່ນ 167 ມື້ ທຽບກັບ 170 ມື້ ແລະ ກໍບໍ່ມີນັຍສຳຄັນເຊັ່ນກັນ. ຜົນວິເຄາະຮອງບາງສ່ວນເຂົ້າຂ້າງການໃຫ້ສານ: ໜູເພດແມ່ມີການເລີ່ມພະຍາດຊ້າລົງປະມານ 7 ມື້ ແລະ ສັດທີ່ໄດ້ຮັບສານໃຊ້ເວລາຢູ່ໃນຂັ້ນທີ່ເບົາກວ່າຫຼາຍຂຶ້ນເລັກນ້ອຍ ແລະ ຢູ່ໃນຂັ້ນຮຸນແຮງໜ້ອຍລົງ. ເນື່ອງຈາກກຸ່ມຍ່ອຍແຍກຕາມເພດມີຂະໜາດນ້ອຍ ແລະ ມີການປຽບທຽບຂັ້ນພະຍາດຫຼາຍຄັ້ງ, ຜົນເຫຼົ່ານີ້ຄວນຖືເປັນຂໍ້ມູນສຳລັບຕັ້ງສົມມຸດຖານ ບໍ່ແມ່ນຫຼັກຖານພິສູດ. ບໍ່ມີການນັບເຊລປະສາດ, ບໍ່ມີການທົດສອບການຈັບຕົວຂອງ SOD1 ແລະ ບໍ່ໄດ້ວັດຕົວບົ່ງຊີ້ອອກຊິເດຊັນຫຼືການອັກເສບ. ດັ່ງນັ້ນ ການສຶກສານີ້ຈຶ່ງບໍ່ສາມາດບອກໄດ້ເຊັ່ນກັນວ່າ ຢາເຂົ້າເຖິງເປົ້າໝາຍແລ້ວແຕ່ບໍ່ໄດ້ຜົນ ຫຼື ພຽງແຕ່ບໍ່ເຄີຍອອກ຤ິດຕໍ່ເປົ້າໝາຍໃນຂະໜາດນີ້. ມີການທົດສອບພຽງຂະໜາດດຽວ.

ຜູ້ຂຽນເອງໄດ້ຊີ້ໃຫ້ເຫັນຂໍ້ຈຳກັດທີ່ສຳຄັນທີ່ສຸດ ເຊິ່ງໃຊ້ໄດ້ທັງສອງທິດທາງ. ແບບຈຳລອງ SOD1 G93A ທີ່ມີສຳເນົາຍີນຈຳນວນຫຼາຍຈຳລອງພະຍາດຈາກຄວາມເປັນພິດຂອງ SOD1 ໄດ້ດີ, ແຕ່ພະຍາດ SOD1 ເປັນພຽງສ່ວນນ້ອຍຂອງ ALS ແບບສືບທອດໃນຄອບຄົວ ແລະ ມີຊີວະວິທະຍາແຕກຕ່າງຈາກພະຍາດທີ່ບໍ່ມີປະຫວັດສືບທອດໃນຄອບຄົວສ່ວນໃຫຍ່. ພວກເຂົາແນະນຳໃຫ້ທົດສອບສານທີ່ອາດໃຊ້ໄດ້ອີກຄັ້ງໃນແບບຈຳລອງສັດລ້ຽງລູກດ້ວຍນົມທີ່ອີງໃສ່ TDP-43. ຂໍ້ແນະນຳນັ້ນຕໍ່ມາມີຄວາມຊັບຊ້ອນຂຶ້ນ ເພາະຜູ້ຂຽນການສຶກສາໃນໜອນແລະປາລະບຸວ່າ ການສຶກສາເມທິລີນບລູໃນໜູ TDP-43 ອີກບົດໜຶ່ງກໍບໍ່ສາມາດເຮັດໃຫ້ຜົນດ້ານການເຄື່ອນໄຫວດີຂຶ້ນ. ດັ່ງນັ້ນ ສານປະກອບໜຶ່ງອາດເບິ່ງຄືໃຫ້ຜົນຊັດເຈນໃນລະບົບ TDP-43 ໜຶ່ງ ແຕ່ບໍ່ມີຜົນໃນອີກລະບົບ TDP-43 ໜຶ່ງ. ລະບົບມີຄວາມສຳຄັນເທົ່າກັບຍີນ.

ເປັນຫຍັງການດີຂຶ້ນໃນໜອນຫຼືປາຈຶ່ງບໍ່ສາມາດຢືນຢັນປະໂຫຍດໃນຄົນເຈັບ

ໃຫ້ຄິດວ່າແຕ່ລະແບບຈຳລອງຕອບຄຳຖາມທີ່ຕ່າງກັນ.

ປະການທຳອິດ, ຊີວະວິທະຍາແຕກຕ່າງກັນ. TDP-43 ແລະ FUS ເປັນໂປຣຕີນທີ່ຈັບກັບກົດນິວຄລີອິກ ແລະ ມີປະຕິສຳພັນທາງພັນທຸກຳຮ່ວມກັນໃນລະບົບທີ່ບໍ່ຊັບຊ້ອນເຫຼົ່ານີ້, ໃນຂະນະທີ່ຄວາມເປັນພິດຂອງ SOD1 ດຳເນີນຜ່ານກົນໄກຂັ້ນຕົ້ນທີ່ແຕກຕ່າງກັນບາງສ່ວນ. ຢາທີ່ບັນເທົາຄວາມຄຽດຈາກໂປຣຕີນທີ່ເປັນພິດຢ່າງໜຶ່ງ ບໍ່ຈຳເປັນຕ້ອງບັນເທົາອີກຢ່າງໜຶ່ງໄດ້. ຄວາມສຳເລັດຕໍ່ການສ້າງໂປຣຕີນເກີນໃນຕົວອ່ອນກໍບໍ່ຈຳເປັນຕ້ອງຄາດຄະເນຄວາມສຳເລັດຕໍ່ການເສື່ອມຂອງລະບົບປະສາດຢ່າງຊ້າໆໃນຕົວເຕັມໄວ ທີ່ມີການອັກເສບ, ການມີສ່ວນຮ່ວມຂອງເຊລເກລຍ ແລະ ການເສື່ອມຖອຍທົ່ວຮ່າງກາຍ.

ປະການທີສອງ, ການໄດ້ຮັບສານແຕກຕ່າງກັນ. ການແຊ່ໃນສານຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງທີ່ຄວາມເຂັ້ມຂຸ້ນລະດັບໄມໂຄຣໂມລາ ບໍ່ແມ່ນການໃຫ້ສານທາງປາກ. ການດູດຊຶມໃນລຳໄສ້, ການເຜົາຜານໃນການຜ່ານຄັ້ງທຳອິດ, ການຈັບກັບໂປຣຕີນໃນພລາສມາ, ການເຂົ້າສູ່ສະໝອງ ແລະ ການກຳຈັດສານ ລ້ວນຢູ່ລະຫວ່າງສານທີ່ກືນເຂົ້າໄປກັບເຊລປະສາດຄວບຄຸມການເຄື່ອນໄຫວໃນໄຂສັນຫຼັງ. ທັງສອງການສຶກສາບໍ່ໄດ້ວັດລະດັບຢາໃນລະບົບປະສາດ, ດັ່ງນັ້ນ ຈຶ່ງບໍ່ມີການສຶກສາໃດສາມາດເຊື່ອມໂຍງຄວາມເຂັ້ມຂຸ້ນຂອງຕົນກັບອີກການສຶກສາໜຶ່ງໄດ້.

ປະການທີສາມ, ເວລາແຕກຕ່າງກັນ. ປະໂຫຍດໃນໜອນແລະປາຂຶ້ນກັບການໃຫ້ສານກ່ອນທີ່ຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພະຍາດຈະສະສົມເປັນຢ່າງຫຼາຍ. ການໃຫ້ສານໃນໜູກໍເລີ່ມກ່ອນມີອາການເຊັ່ນກັນ ເຊິ່ງເປັນຈຸດແຂງ, ແຕ່ການຮັກສາໃນມະນຸດເກືອບທຸກກໍລະນີຈະເລີ່ມຫຼັງມີອາການ ເຊິ່ງຊ້າກວ່ານັ້ນອີກ. ສັນຍານຜົນໃນທາງປ້ອງກັນຈາກການທົດສອບໃນຕົວອ່ອນໄລຍະສອງມື້ ເປັນຈຸດເລີ່ມຕົ້ນສຳລັບການຄົ້ນຄວ້າ, ບໍ່ແມ່ນແບບຈຳລອງຂອງການໃຊ້ທາງຄລີນິກ.

ປະການທີສີ່, ຕົວຊີ້ວັດຜົນແຕກຕ່າງກັນ. ອຳມະພາດທີ່ 12 ມື້, ຄວາມໄວຕໍ່ອັລດິຄາບ, ຄວາມຍາວແອັກຊອນເປັນໄມໂຄຣແມັດ ແລະ ໄລຍະທາງການລອຍນ້ຳ ເປັນລັກສະນະທີ່ສະແດງອອກໃນຂັ້ນໃກ້ກັບກົນໄກຕົ້ນເຫດ. ການເລີ່ມພະຍາດແລະການລອດຊີວິດໃນສັດລ້ຽງລູກດ້ວຍນົມລວມຜົນຈາກທຸກຂະບວນການທີ່ຊົດເຊີຍແລະເພີ່ມຄວາມຊັບຊ້ອນໃນຮ່າງກາຍ. ຢາມັກປ່ຽນຄ່າວັດໃນຂັ້ນໃກ້ກັບກົນໄກຕົ້ນເຫດໄດ້ ໂດຍບໍ່ປ່ຽນການລອດຊີວິດ. ນີ້ຄືເຫດຜົນທີ່ມີຕົວຊີ້ວັດເວລາຈົນເກີດເຫດການໃນສັດລ້ຽງລູກດ້ວຍນົມ.

ຜູ້ອ່ານທີ່ຕ້ອງການລາຍການກວດສອບສຳລັບຫົວຂໍ້ຂ່າວຄັ້ງຕໍ່ໄປ ສາມາດນຳແນວທາງຈາກ ວິທີອ່ານການສຶກສາກ່ອນຄລີນິກ ມາໃຊ້ໄດ້: ຖາມວ່າໃຊ້ສັດຊະນິດໃດ, ຍີນທີ່ໃສ່ເຂົ້າໄປແມ່ນຫຍັງ, ຂະໜາດແລະຊ່ອງທາງການໃຫ້ສານແມ່ນຫຍັງ, ໄດ້ວັດລະດັບຢາຫຼືບໍ່, ເລີ່ມໃຫ້ສານເມື່ອໃດເມື່ອທຽບກັບການເກີດຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພະຍາດ, ຕົວຊີ້ວັດຜົນເປັນລັກສະນະທີ່ສະແດງອອກໃນໄລຍະສັ້ນ ຫຼື ເປັນການດຳເນີນພະຍາດ, ແລະ ຫ້ອງທົດລອງທີສອງໄດ້ທົດລອງຊ້ຳແລ້ວພົບຜົນດຽວກັນຫຼືບໍ່. ຖານຫຼັກຖານໃນມະນຸດທີ່ກວ້າງກວ່າສຳລັບເມທິລີນບລູ ຍັງເປັນແຫຼ່ງທີ່ຄວນກວດສອບວ່າ ສັນຍານເບື້ອງຕົ້ນເຫຼົ່ານີ້ມີຢ່າງໃດພັດທະນາໄປສູ່ຂໍ້ມູນທາງຄລີນິກແລ້ວຫຼືບໍ່.

ສິ່ງນີ້ໝາຍຄວາມວ່າແນວໃດສຳລັບຄົນເຈັບແລະຄອບຄົວ

ບົດຄົ້ນຄວ້າເຫຼົ່ານີ້ບໍ່ໄດ້ນຳໄປສູ່ແນວທາງການໃຊ້ເມທິລີນບລູສຳລັບ ALS ທີ່ໄດ້ຮັບການຢືນຢັນ. ການສຶກສາທີ່ມີຜົນໃນທາງບວກສະໜັບສະໜູນການຄົ້ນຄວ້າຕໍ່ໄປກ່ຽວກັບກົນໄກອອກຊິເດຊັນແລະຈຸດປະສານປະສາດໃນຊີວະວິທະຍາຂອງ TDP-43 ແລະ FUS. ການສຶກສາທີ່ບໍ່ພົບຄວາມແຕກຕ່າງເປັນຫຼັກຖານທີ່ບໍ່ສະໜັບສະໜູນການຄາດຫວັງວ່າ ການໃຫ້ສານທາງປາກເປັນເວລາດົນດ້ວຍການໄດ້ຮັບສານໃນລະດັບນີ້ ຈະປ່ຽນແປງການດຳເນີນພະຍາດປະເພດ SOD1. ເມື່ອພິຈາລະນາຮ່ວມກັນ ທັງສອງການສຶກສາອະທິບາຍຄວາມບໍ່ສອດຄ່ອງລະຫວ່າງແບບຈຳລອງ, ບໍ່ແມ່ນຄຳແນະນຳການຮັກສາ.

ຄວາມປອດໄພຄວນຖືກພິຈາລະນາຢ່າງຮອບຄອບເຊັ່ນດຽວກັບປະສິດທິຜົນ. ການສຶກສາ ALS ໃນໜູບໍ່ໄດ້ບອກຫຍັງກ່ຽວກັບຂະໜາດທີ່ປອດໄພສຳລັບມະນຸດ ແລະ ເມທິລີນບລູມີຄວາມສ່ຽງທີ່ແທ້ຈິງ ຈາກການແຕກສະຫຼາຍຂອງເມັດເລືອດແດງໃນຜູ້ທີ່ຂາດ G6PD ແລະ ຈາກພາວະເປັນພິດຈາກເຊໂຣໂທນິນເມື່ອໃຊ້ຮ່ວມກັບຢາທີ່ອອກ຤ິດຕໍ່ລະບົບເຊໂຣໂທນິນ. ການສົງໄສວ່າຂາດ G6PD, ການໃຊ້ຢາຕ້ານຊຶມເສົ້າໃນປັດຈຸບັນ ແລະ ແຜນປ່ຽນແປງຢາໃດໆ ແມ່ນເລື່ອງທີ່ຄວນປຶກສາກັບແພດ, ເຊັ່ນດຽວກັບການທົບທວນ ຂໍ້ມູນຄວາມປອດໄພທົ່ວໄປຂອງເມທິລີນບລູ ກ່ອນທີ່ຜູ້ໃດຈະລົງມືເຮັດຕາມຫົວຂໍ້ຂ່າວຈາກຫ້ອງທົດລອງ.

ຂໍ້ສະຫຼຸບສາມາດກ່າວໄດ້ໃນປະໂຫຍກດຽວ. ເມທິລີນບລູໃຫ້ຜົນຟື້ນຟູລັກສະນະທີ່ສະແດງອອກຢ່າງຊັດເຈນເມື່ອໄດ້ຮັບສານແຕ່ຕົ້ນໃນໜອນແລະຕົວອ່ອນປາ TDP-43 ແລະ FUS, ແຕ່ແທບບໍ່ມີປະໂຫຍດຕໍ່ການເລີ່ມພະຍາດຫຼືການລອດຊີວິດໃນການສຶກສາໜູ SOD1 ທີ່ໃຫ້ສານທາງປາກເປັນເວລາດົນ, ດັ່ງນັ້ນ ການຕີຄວາມຢ່າງຊື່ຕົງຄື ຫຼັກຖານນີ້ຂຶ້ນກັບແບບຈຳລອງ ແລະ ບໍ່ສະໜັບສະໜູນການໃຊ້ໃນຄົນເຈັບ.